FDA توافق على أول دواء لعلاج الكبد الدهنى والتندب الناتج عن الالتهاب
وافقت هيئة الأغذية والأدوية الامريكية "FDA" على عقار لعلاج البالغين المصابين بالتهاب الكبد الدهنى غير الكحولى ناش (NASH) مع تندب الكبد المتوسط إلى المتقدم (تليف)، لاستخدامه مع النظام الغذائى وممارسة الرياضة.
قال نيكولاى نيكولوف، القائم بأعمال مدير مكتب علم المناعة والالتهابات فى مركز تقييم الأدوية والأبحاث التابع لهيئة الأغذية والأدوية الأمريكية، إنه فى السابق، لم يكن لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الكبد الدهنى غير الكحولى والذين لديهم أيضًا تندب ملحوظ فى الكبد دواء يمكنه معالجة تليف الكبد بشكل مباشر، موضحا، أنه ستوفر الموافقة على العقار، ولأول مرة، خيار العلاج لهؤلاء المرضى، بالإضافة إلى النظام الغذائى وممارسة الرياضة."
ووفقا لما ذكره موقع هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية FDA، أن التهاب الكبد الدهنى غير الكحولى هو نتيجة لتطور مرض الكبد الدهنى غير الكحولى، حيث يمكن أن يؤدى التهاب الكبد مع مرور الوقت، إلى تندب الكبد واختلال وظائف الكبد، غالبًا ما يرتبط التهاب الكبد الدهنى غير الكحولى بمشاكل صحية أخرى مثل ارتفاع ضغط الدم والسكرى من النوع الثانى، وفقًا لتقدير واحد على الأقل، هناك ما يقرب من 6 إلى 8 ملايين شخص فى الولايات المتحدة مصابون بالتهاب الكبد الدهنى غير الكحولى مع تندب الكبد المعتدل إلى المتقدم، ومن المتوقع أن يرتفع هذا العدد، ويعتبر العقار منشطا جزئيا لمستقبلات هرمون الغدة الدرقية، تنشيط هذا المستقبل بواسطة ريزديفرا فى الكبد يقلل من تراكم الدهون فى الكبد.
تم تقييم سلامة وفعالية العقار بناءً على تحليل نقطة النهاية البديلة فى الشهر 12 فى تجربة عشوائية مزدوجة التعمية مضبوطة بالعلاج الوهمى مدتها 54 شهرًا. قامت نقطة النهاية البديلة بقياس مدى التهاب الكبد وتندبه. يتعين على الراعى إجراء دراسة ما بعد الموافقة للتحقق من الفوائد السريرية للعقار ووصفها، والتى سيتم إجراؤها من خلال إكمال نفس الدراسة التى مدتها 54 شهرًا، والتى لا تزال مستمرة. للتسجيل فى التجربة، يحتاج المرضى إلى إجراء خزعة من الكبد تظهر التهابًا بسبب NASH مع تندب الكبد المعتدل أو المتقدم. فى التجربة، تم تعيين 888 شخصًا بشكل عشوائى لتلقى واحد مما يلي: الدواء الوهمى (294 شخصًا)؛ 80 ملليغرام من الرزدفرة (298 مادة)؛ أو 100 ملليجرام من العقار (296 مادة)؛ مرة واحدة يوميًا، بالإضافة إلى الرعاية القياسية لـ NASH، والتى تتضمن تقديم المشورة بشأن اتباع نظام غذائى صحى وممارسة التمارين الرياضية.
بعد 12 شهرًا، أظهرت خزعات الكبد أن نسبة أكبر من الأشخاص الذين عولجوا بالعقار حققوا حلًا لـ NASH أو تحسنًا فى تندب الكبد مقارنة بأولئك الذين تلقوا العلاج الوهمي. ما مجموعه 26% إلى 27% من الأشخاص الذين تلقوا 80 ملليجرام من العقار و24% إلى 36% من الأشخاص الذين تلقوا 100 ملليجرام عانوا من شفاء التهاب الكبد الدهنى غير الكحولى وعدم تفاقم تندب الكبد، مقارنة بـ 9% إلى 13% من أولئك الذين تناولوا تلقى العلاج الوهمى والمشورة بشأن النظام الغذائى وممارسة الرياضة. يعكس نطاق الاستجابات قراءات مختلفة لعلماء الأمراض. بالإضافة إلى ذلك، فإن إجمالى 23% من الأشخاص الذين تلقوا 80 ملليجرام و24% إلى 28% من الأشخاص الذين تلقوا 100 ملليجرام من العقار شهدوا تحسنًا فى تندب الكبد وعدم تفاقم التهاب الكبد الدهنى غير الكحولي، مقارنة بـ 13% إلى 15% من الأشخاص الذين تلقوا 100 ملليجرام من العقار. أولئك الذين تلقوا العلاج الوهمي، اعتمادًا على قراءات كل طبيب علم الأمراض. من الجدير بالملاحظة إظهار هذه التغييرات فى نسبة من المرضى بعد عام واحد فقط من العلاج، حيث يتقدم المرض عادةً ببطء حيث يستغرق غالبية المرضى سنوات أو حتى عقودًا لإظهار التقدم.
الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا للعقار تشمل الإسهال والغثيان. يأتى العقار مصحوبًا بتحذيرات واحتياطات معينة، مثل تسمم الكبد الناجم عن الأدوية والآثار الجانبية المرتبطة بالمرارة.
ووففا لهيئة الدواء الأمريكية يجب تجنب استخدام العقار فى المرضى الذين يعانون من تليف الكبد اللا تعويضي. يجب على المرضى التوقف عن استخدام ريزديفرا إذا ظهرت عليهم علامات أو أعراض تدهور وظائف الكبد أثناء العلاج.
إن استخدام العقار فى نفس الوقت مع أدوية معينة أخرى، وخاصة الستاتينات المستخدمة لخفض نسبة الكوليسترول، قد يؤدى إلى تفاعلات دوائية كبيرة محتملة. يجب على مقدمى الرعاية الصحية الرجوع إلى معلومات الوصفة الكاملة للحصول على معلومات إضافية حول هذه التفاعلات الدوائية المحتملة ذات الأهمية مع العقار، والجرعة الموصى بها وتعديلات الإدارة.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على العقار بموجب مسار الموافقة السريعة، والذى يسمح بالموافقة المبكرة على الأدوية التى تعالج الحالات الخطيرة وتلبى الاحتياجات الطبية غير الملباة، بناءً على نقطة نهاية سريرية بديلة أو وسيطة من المرجح بشكل معقول أن تتنبأ بالفائدة السريرية، الدراسة المطلوبة المذكورة أعلاه والتى تستمر لمدة 54 شهرًا، والتى لا تزال مستمرة، ستقوم بتقييم الفائدة السريرية بعد 54 شهرًا من العلاج.
